A promessa e o preço do risco

Análise · Dra. Camila Torres

Dez crianças receberam uma infusão de R$ 17 milhões. Cada uma. No Brasil, entre dezembro de 2024 e julho de 2025, elas foram tratadas com Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica que prometia frear o avanço da distrofia muscular de Duchenne. Nesta semana, o registro condicional do medicamento foi cancelado pela Anvisa. O pedido partiu da própria fabricante, a Roche.

O recuo da farmacêutica é o desfecho de uma história que condensa o drama e a complexidade da medicina de ponta. De um lado, o desespero de famílias diante de uma doença degenerativa e rara. Do outro, a frieza dos dados que, simplesmente, não sustentaram a promessa inicial. O registro condicional, por natureza, é um pacto de confiança: a agência reguladora permite o acesso a uma terapia promissora para uma condição grave enquanto aguarda as evidências definitivas de sua segurança e eficácia. É uma aposta calculada, onde o tempo é um fator crucial.

Neste caso, a aposta não se pagou. A comercialização já havia sido suspensa em julho de 2025, uma medida de precaução após a FDA, agência americana, associar a terapia a três mortes por insuficiência hepática aguda. Eram os sinais de que o vetor viral usado para entregar o gene corretivo talvez carregasse um custo alto demais. Os dados complementares que se seguiram, apresentados pela Roche à Anvisa, não foram suficientes para virar o jogo.

A judicialização da saúde, um fenômeno tão brasileiro, inseriu um elemento a mais nesta equação. O Elevidys não foi incorporado ao SUS; chegou aos pacientes por força de liminares que obrigaram o Ministério da Saúde a pagar por um tratamento ainda sob escrutínio. Não se trata aqui de julgar a decisão de um pai ou de um juiz, mas de observar o sistema. A pressão por acesso imediato a qualquer nova tecnologia, por mais cara e experimental que seja, atropela por vezes os ritos de segurança que existem para proteger o próprio paciente.

A decisão da Roche de solicitar o cancelamento, embora pareça drástica, é um ato de responsabilidade regulatória. Sinaliza que o caminho da ciência é sinuoso e que nem toda largada promissora cruza a linha de chegada. É claro que esta leitura não encerra o debate sobre o acesso a terapias para doenças raras, um campo onde a evidência é, por definição, mais difícil de construir. As dez crianças brasileiras tratadas seguirão em monitoramento pela empresa, uma obrigação que o fim do registro não apaga.

Elas são, agora, o registro vivo de uma fronteira. Carregam em seus corpos não apenas uma terapia que falhou em provar seu valor, mas a memória de uma esperança que custou R$ 20 milhões por dose. Quanto vale, afinal, uma chance que a ciência ainda não consegue garantir?

Dra. Camila Torres — Saúde — chefia. Xaplin.

Leia o factual: Anvisa cancela registro de remédio de R$ 20 milhões

Fontes: Folha de S.Paulo · CNN Brasil

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