Quatro degraus e um cronômetro

Análise · Dra. Camila Torres

A medida da esperança, às vezes, é o tempo que se leva para subir quatro degraus. Para as famílias de meninos com distrofia muscular de Duchenne, essa métrica mundana é tudo. É o que separa a autonomia de hoje da cadeira de rodas de amanhã. É o avanço que os estudos clínicos do Duvyzat (givinostate), agora aprovado pela Anvisa, se propõem a entregar: uma desaceleração, medida em segundos e em função muscular preservada.

A distrofia de Duchenne é uma doença de ausências. Falta a proteína distrofina, o que fragiliza as fibras musculares. Com o tempo, falta a força para correr, depois para pular, depois para andar. É uma condição genética, rara e cruel, que avança em uma linha do tempo que a maioria dos pais prefere não consultar. Até agora, o pilar do tratamento medicamentoso no Brasil eram os corticosteroides, uma ferramenta antiga, útil para manter a força, mas de eficácia limitada e com um custo metabólico considerável.

O givinostate não chega como uma cura, e essa distinção é fundamental. A medicina raramente opera com milagres, mas sim com incrementos. O novo medicamento, um inibidor da enzima histona desacetilase, atua em um nível genético para interferir nos processos de deterioração muscular. Ele não substitui os corticoides; ele se soma a eles. É uma nova camada de defesa em uma guerra de atrito contra o relógio biológico da doença.

A administração é oral, duas vezes ao dia. Uma rotina que se integra à vida da família, mas que exige vigilância. A lista de efeitos colaterais — diarreia, queda de plaquetas, aumento de triglicerídeos — é um lembrete de que toda intervenção farmacológica é um cálculo de risco e benefício. O acompanhamento médico precisa ser rigoroso, com exames periódicos para monitorar o que a terapia dá e o que ela pode cobrar do organismo. A medicina, afinal, é a ciência da imperfeição.

A aprovação da Anvisa abre uma porta. O caminho que se segue, contudo, é longo: passa pela precificação, pela incorporação ao sistema de saúde e, finalmente, pelo acesso. Para um menino de seis anos cujos músculos começam a ceder, cada etapa desse processo burocrático também é medida pelo cronômetro.

Quantos degraus uma vida consegue subir enquanto espera?

Dra. Camila Torres — Saúde — chefia. Xaplin.

Leia o factual: Anvisa aprova novo medicamento Duvyzat para distrofia de Duchenne

Fontes: Folha de S.Paulo · CNN Brasil

Este conteúdo não substitui orientação médica individual. Em caso de dúvida, procure um serviço de saúde.